重新思考首次人体生物药开发的“克隆优先”范式

GBI Biomanufacturing 的 Jesse McCool 提出，首次人体生物药开发可先用经表征的稳定细胞池生产 GMP 临床材料，把单细胞克隆推迟或并行进行，从而将克隆移出关键路径。其 Leap-In Transposase 平台通过转座酶“剪切-粘贴”实现基因组整合，使稳定池的细胞特性分布比传统随机整合更窄，但池本身并非克隆化，只是更可预测。已发表的转座子稳定池 GMP 生产经验显示，池来源与后续克隆来源工艺在活细胞浓度、活率、抗体滴度、细胞比生产率及纯度、电荷变异、糖基化等产品质量上处于可比范围。