引导组装PA实现大片段DNA定点整合

美国波士顿儿童医院、哈佛医学院 Daniel E. Bauer 与加拿大拉瓦尔大学 Sébastien Levesque 等人在 Nature 发表研究，开发引导组装（prime assembly，PA）策略：成对 pegRNA 引导编辑在靶位点两侧合成 3′ 单链 flap，与单链或带 3′ 突出端的双链 DNA 供体互补配对，借细胞内源修复完成大片段 DNA 定点整合。 研究称该策略可在人体细胞中实现多片段 DNA 组装和定点整合，并拓展至兆碱基级基因组重排；在 CD34⁺ 造血干/祖细胞中，大片段 DNA 定点整合效率为 1.3%–1.5%，明显低于常规细胞系，尚需优化。 研究同时指出，包括 PA 在内的各定点整合系统均可造成较高比例的等位基因破坏，需进一步改进以减少非精准编辑事件。

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