默克 KGaA 以 13 亿美元收购 Silence Therapeutics 及其 siRNA 管线
德国默克 KGaA 同意以 13 亿美元收购英国药物开发商 Silence Therapeutics，以拓展其在罕见病和专科疾病领域的 siRNA 业务。
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CRISPR 等基因编辑技术的新工具、脱靶分析与治疗应用。
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Endpoints News精选AI 评分7878
Bioinformatics精选AI 评分6767 CRISPR-HAWK 发布：整合单倍型与变异的 CRISPR-Cas 向导设计工具
CRISPR-HAWK 是一个把个体和群体尺度的变异与单倍型纳入 gRNA 设计的框架，代码已在 GitHub 开源。作者在 79 648 个基因组上分析治疗靶点，发现变异会显著改变向导表现：针对 BCL11A 的镰状细胞病治疗向导存在完全消除预测切割活性的单倍型，七个治疗位点中 82.5% 的向导带有影响在靶活性的变异，变异还会产生新的 PAM 位点、带来参考基因组设计看不到的个体特异性向导。
推荐理由：该工具把个体与群体层面的变异和单倍型纳入 gRNA 设计，并给出 79 648 个基因组上的评估结果，可供做 CRISPR 靶点选择时参考。
中国科学院遗传与发育生物学研究所精选AI 评分6565 高彩霞与陈宇航团队在 Nature Plants 提出结构设计与表达调控协同的等位基因设计策略
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞团队与陈宇航团队在 Nature Plants 在线发表研究，提出结构指导设计与顺式调控优化相结合的等位基因工程策略，创制了除草剂抗性提升的水稻和小麦新种质。
推荐理由：该工作把蛋白结构指导的编码区变异与顺式调控元件整合结合，在水稻和小麦中同时改造 HPPD，为复杂农艺性状改良提供可迁移路径。
Nature Biotechnology精选AI 评分7878 配体导向脂质纳米颗粒在体内生成 CAR NK 细胞用于免疫治疗
研究团队开发了 NK 细胞靶向脂质纳米颗粒（NtLNPs），用工程化双靶向 NK 细胞配体驱动受体特异性摄取和 mRNA 递送，在小鼠中实现最高约 80% 的 NK 细胞转染且脱靶效应很小。
推荐理由：该研究用双靶向配体修饰的 LNP 在小鼠体内转染 NK 细胞并生成 CAR NK，为 T 细胞驱动的疾病提供了一种非病毒体内改造路径。
David R. Liu精选AI 评分7878 Prime Medicine 体内 prime editing 疗法 PM577a 完成首例患者给药
Prime Medicine 宣布其针对 ATP7B H1069Q 突变型 Wilson 病的 PM577a 全球 I/II 期临床试验已完成首例患者给药，PM577 同时获得 FDA 罕见儿科疾病资格认定。David R. Liu 指出，目前至少有三项 prime editing 临床试验在进行，分别针对 CGD（体外，已有积极临床结果）、Wilson 病（体内）和 alpha-1 antitrypsin deficiency（AATD，体内）。
推荐理由：体内 prime editing 首次进入患者给药阶段，可对照同期三项 prime editing 临床试验的体内外路径差异。
Biohub精选AI 评分7575 Biohub 用全基因组 CRISPR 筛选结合 AI 发现银屑病新药靶点
Biohub 团队对原代人成年皮肤角质形成细胞完成全基因组 CRISPR 筛选，并用基于文献训练的大语言模型 VirtualCRISPR 筛出文献中未被关注的靶点，相关结果发表于 Nature Communications。
推荐理由：用离心递送绕过角质形成细胞转染难题，完成全基因组 CRISPR 筛选，再以语言模型筛出文献未覆盖的靶点。