兰开斯特社区自建药企研发MSUD基因疗法

1. 16:30
   STAT

   宾夕法尼亚荷兰郡自建生物医药公司，为罕见病 MSUD 研发基因疗法

   美国宾夕法尼亚州兰开斯特的荷兰郡社区因等不到生物医药企业投入，自行组建公司开发罕见病 maple syrup urine disease（MSUD，枫糖尿症）的基因疗法。研究人员 Kevin Strauss 团队用携带新基因的病毒载体治疗了患牛型 MSUD 的小牛 Petunia，这只 79 磅的犊牛存活下来，如今已是 5 岁、体重 1,500 磅的母牛。该结果旨在验证 MSUD 基因疗法可行，但 Strauss 的患者尚无一人接受该治疗，也未进入临床试验。

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