AAV脑基因治疗综述：给药途径与剂量影响疗效安全

Brown 等人在 Cell Reports Medicine 发表综述，梳理了从载体设计到临床实施各环节克服 AAV 脑基因治疗局限的最新策略。作者指出，疗效与患者安全需综合考量给药途径、靶点结合与剂量，而非由单一环节决定。 该综述聚焦靶向中枢神经系统的 AAV 基因治疗，为这一方向从载体开发到临床落地提供了整合性参考。

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