靶向uPAR的CAR-T改善DMD小鼠肌肉功能

杜克大学医学院刁亚锐团队在Cell Stem Cell发表研究，用靶向uPAR的CAR-T细胞清除杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠肌肉中高表达uPAR的病理性巨噬细胞和成纤维-脂肪祖细胞（FAP），重塑骨骼肌微环境。治疗后，这些病理性亚群显著减少，炎症和纤维化下降，具修复作用的巨噬细胞和FAP得以保留，PAX7高表达肌肉干细胞和新形成肌纤维增多，胫骨前肌收缩力和前肢握力提高，膈肌纤维化降低且多项呼吸功能指标改善。 研究称uPAR在人DMD骨骼肌样本中与炎症、纤维化区域空间重叠。该结果目前仅来自DMD小鼠模型，研究处于临床前阶段，长期安全性、治疗持续时间、剂量、重复给药及在人类中的真实疗效仍需验证。

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