BioCentury 呼吁 FDA 明确抑制性 tRNA 疗法审批路径

BioCentury 的 Danielle Golovin 发表观点文章，呼吁 FDA 为抑制性 tRNA 疗法给出更清晰的审批路线图。文章称，这类疗法有望用一款药物覆盖多种罕见病，其作用机制是按共同的分子缺陷发挥作用。 目前尚无 FDA 对该呼吁的回应，也没有审批路径调整的结论。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。