心脏科医生提出常见病基因编辑五问

美国密歇根大学健康弗兰克尔心血管中心的两位心脏科医生 Eric D. Smith 与 Venkatesh L. Murthy 在 JAMA Internal Medicine 发表观点文章，提出在把基因组疗法用于常见病之前应回答的五个问题：疾病有多严重、是否已有有效且可逆的替代方案、靶组织是否适合一次性持久干预、递送方式的风险是否与疾病相称、能否在大人群中长期监测安全性与有效性。 两人在问答中称，现有基因疗法多针对脊髓性肌萎缩、镰状细胞病等罕见病，且依赖病毒载体，免疫反应常使患者无法接受第二剂；这类疗法作用于体细胞，不涉及生殖系编辑。

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