narsoplimab 治疗 TA-TMA 在欧洲再遭 EMA 否决,美国已获批上市
欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)完成复审后维持对 Omeros 旗下 narsoplimab 治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)的负面意见,EMA 已正式采纳,这是四个月内该药在欧洲第二次被拒。narsoplimab 是靶向 MASP-2 的全人源单克隆抗体,2025 年 12 月已获美国 FDA 批准,用于 2 岁及以上 TA-TMA 患者。
推荐理由:同一款药在美欧监管体系下走向相反结局,罕见病单臂试验加外部对照的证据边界由此被摆上台面。