#药物发现

默克 KGaA 以 11 亿美元收购 Silence Therapeutics，获得真性红细胞增多症 siRNA 药物 divesiran

默克 KGaA 宣布以 11 亿美元全现金收购 Silence Therapeutics，获得处于 III 期准备阶段的 siRNA 药物 divesiran。

同一新闻，精选展示《默克 KGaA 以 13 亿美元收购 Silence Therapeutics 及其 siRNA 管线》

华东医药三靶点激动剂 DR10624 的 MASLD/MASH Ⅱ期结果入选 AASLD 最新突破摘要

华东医药控股子公司道尔生物自主研发的三特异性激动剂 DR10624 用于 MASLD/MASH 的Ⅱ期研究 DR10624-202 入选 AASLD TLM 2026 最新突破摘要，将以口头报告形式亮相。

多特异性药物设计新挑战：结合臂越多，分子选择越复杂

随着双特异性之后三特异性、T 细胞衔接器、NK 衔接器与双激动剂等格式增多，多特异性药物开发的核心难题已从候选发现转向分子选择。Twist Bioscience 与 Invenra 就后者 B-Body® 双特异性抗体平台达成共同独家供应许可协议，Adimab 则通常引导合作方选择 IgG 样/Fab 型多特异性以利于生产。

amylin是否本应从一开始就成为减重药物的主要靶点

BioSpace 汇集分析师与药企高管的观点，讨论amylin靶点在减重治疗中的位置，认为它可能比GLP-1更耐受，并可作为GLP-1应答不佳患者的补充。诺和诺德的amylin/GLP-1复方CagriSema已提交FDA申请，分析师预计本季度出决定；REDEFINE-1中68周减重22.7%。

Isomorphic Labs 能否凭 AlphaFold 颠覆制药业？

Thrive Capital 团队历时 18 个月游说 Alphabet 旗下 AI 实验室衍生公司 Isomorphic Labs，争取在其未主动融资时入股。Isomorphic Labs 以蛋白质建模工具 AlphaFold 为核心，该工具曾获诺贝尔化学奖，公司目标是将该技术转化为新药研发引擎。其能否兑现这一承诺仍待观察。

MBFGNK：可解释多肽毒性预测的多模态几何学习框架

研究提出 MBFGNK，一个用于多肽毒性预测的可解释多模态几何学习框架，融合预训练蛋白语言模型的序列表征、基于等变图神经网络（EGNN）的 3D 结构特征，以及刻画全局、局部与残基协同作用的理化超图表征。

韩国研究团队用 AI 设计 DHPS 抑制剂，3 个预测活性片段均获实验验证

韩国大学研究团队开发了一套 AI 引导的药物发现流程，以人源酶 DHPS 为靶点，系统评测了 13 个分子结合打分模型和 10 种分子生成方法，其中 OOF-Stacking 在预测模型中综合表现最好，RL-Design 的预测命中率最高，达 92.02%。

默克以 11 亿美元收购 Silence Therapeutics，获得真性红细胞增多症 siRNA 资产 divesiran

德国默克（Merck KGaA）以 11 亿美元企业价值收购 RNA 疗法公司 Silence Therapeutics，交易预计 2027 年第一季度完成，股权价值约 13 亿美元，Silence 股东每股获 20 美元，较 30 日均价 10.99 美元溢价 82%。

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吉利德口服 α4β7 抑制剂在溃疡性结肠炎 II 期试验中缓解率高于 Entyvio

吉利德（Gilead Sciences）口服 α4β7 抑制剂在溃疡性结肠炎的 II 期剂量探索试验中，缓解率高于 Entyvio，公司计划明年启动该适应症的后期临床试验。原文正文需注册后才能阅读，具体数据未披露。

罗氏与翰森制药达成总额或达 150 亿美元的 ADC 授权合作

罗氏与翰森制药及其多家子公司签署授权协议，合作范围覆盖多个抗体偶联药物（ADC）项目，交易总额最高可达 150 亿美元。协议包含两个已有的临床前 ADC 项目，以及基于罗氏提出的靶点、使用翰森 ADC 平台技术的多个项目；翰森负责开发至全球 Ia 期试验完成，罗氏负责中国大陆、香港、澳门、中国台湾等亚洲地区以外的后续开发。

同一新闻，精选展示《翰森与罗氏就一系列 ADC 达成合作，首付款 4 亿美元》

SF-GA：将预测的 P-glycoprotein 底物重设计为可合成非底物的协同引导片段遗传算法

研究提出协同引导片段遗传算法 SF-GA，将片段协同分析嵌入遗传算法突变阶段，使片段替换偏向与非底物分类相关的共现子结构，从而把 P-gp 底物改造为预测的非底物。在固定函数评估预算下，SF-GA 优化性能与遗传算法和强化学习基线相当，且所生成分子的逆合成可及性在所有测试方法中最高。对两个人类 P-gp 结构的对接显示，预测非底物概率更高的分子预测结合更弱。

Merck KGaA 以 13 亿美元收购 Silence Therapeutics，押注 RNAi 药物 divesiran

Merck KGaA 于 2026 年 10 月 19 日宣布以 13 亿美元收购英国 Silence Therapeutics，获得已在真性红细胞增多症 II 期试验中取得积极数据的 siRNA 药物 divesiran。

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罗氏与翰森达成最高 15 亿美元 ADC 合作，首付 4000 万美元

翰森制药宣布罗氏将支付 4000 万美元首付款，合作总额最高可达 15 亿美元，聚焦抗体偶联药物（ADC）。翰森将提供两款临床前 ADC，并针对罗氏提出的靶点开发其他 ADC，双方未披露具体药物和适应症。

PandaOmics 新增单细胞特征 Agent 技能

Insilico Medicine 的 PandaOmics 上线单细胞特征 Agent 技能，可检索其收录的 1,700 多个 scRNA-seq 数据集。用户以类风湿关节炎及 S100A8、S100A9、IL1B、TNFAIP3、JAK3、IRF1 等基因提问，Agent 自动定位数据集、区分病例与对照组并比较各细胞类型表达。

赛诺菲与从 Eleven Therapeutics 分拆的初创公司 ScionxBio 达成长效 RNA 合作

ScionxBio 与赛诺菲签署合作协议，这是其从母公司 Eleven Therapeutics 分拆数月后的首个合作。协议聚焦长效 RNA，具体条款未在可获取的正文中披露。

B7-H3 ADC：小细胞肺癌治疗的新竞争者

翰森制药与Medilink公布的积极结果，为靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC）在小细胞肺癌（SCLC）治疗中增添了动力。B7-H3 ADC正成为该领域的新竞争者，并有望拓展至小细胞肺癌之外的适应症。

Insilico CEO 谈 AI 制药与 III 期临床

Insilico Medicine 创始人兼 CEO Alex Zhavoronkov 接受 Fox Business 采访，谈及 AI、衰老及其公司管线中 40 多款候选药物，其中一款治疗特发性肺纤维化（IPF）的药物已进入 III 期临床试验。

礼来与剂泰科技达成 AI 驱动 LNP 递送战略合作，里程碑总额最高 11 亿美元

礼来与剂泰科技达成战略合作，围绕 NanoForge 驱动的 AiLNP 平台共同发现和优化新型 LNP 结构，探索组织特异性递送方案。协议规定剂泰科技将收取逾千万美元首付款，并有资格获得总额最高可达 11 亿美元的开发、监管及商业里程碑付款，以及基于合作产品年度净销售额个位数百分比的分级特许权使用费。

帆礼生物TL1A抗体TL-001公布I期积极中期结果

帆礼生物公布TL-001（BYN-002）I期健康志愿者研究积极中期结果，单次和多次递增剂量队列显示良好安全性与耐受性，未报告治疗相关严重不良事件、输注反应或治疗相关停药。

CDE推动结核药研发进入协同攻坚新阶段

CDE于10月10日完成《抗肺结核药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》为期一个月的公开征求意见，该稿在2020年12月版基础上修订。2026年7月8日CDE召开抗结核创新药临床研发技术研讨会，聚焦新药高效研发、多药联合及全球协同；一款二芳基喹啉类新药经28个工作日获批开展临床试验并纳入突破性治疗药物程序。

剂泰科技与礼来达成LNP递送合作，总额最高11亿美元

剂泰科技宣布与礼来达成战略合作，聚焦新型LNP递送解决方案的研究与发现，探索支持多种治疗模式的组织特异性递送。剂泰科技将收取逾千万美元首付款，并有资格获得总额最高可达11亿美元的开发、监管及商业里程碑付款，另按合作产品年度净销售额收取个位数百分比的分级特许权使用费。剂泰将依托NanoForge驱动的可离子化脂质发现与优化平台AiLNP开展新一代递送技术研发，礼来投入药物发现、开发及商业化资源。

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翰森与罗氏就一系列 ADC 达成合作，首付款 4 亿美元

翰森制药宣布与罗氏订立战略合作及授权协议，潜在合作金额超 150 亿美元，翰森将获得 4 亿美元首付款及 1.1 亿美元一周年付款。

罗氏与翰森达成 4 亿美元首付、总额 15 亿美元的合作交易

罗氏与中国翰森签署一项首付 4 亿美元、总额 15 亿美元的合作协议，被 Endpoints News 列为今年规模最大的跨境合作之一。报道称罗氏正加大对中国药物研发的投入，但正文其余内容需订阅后才能阅读。

ADC 生产中一次性使用系统的可提取物研究：ReadyToProcess 层析柱与 ÄKTA ready/readyflux 流路

针对 ADC 偶联步骤常用溶剂 DMA 与 DMSO，研究对 ReadyToProcess 1 L 层析柱外壳、ÄKTA ready 低流速流路和 ÄKTA readyflux 流路开展可提取物研究，条件较现有 ADC 工艺更严苛。

GSK 公布 B7-H3 ADC ris-rez 小细胞肺癌 I 期数据，ORR 达 61%

GSK 公布 B7-H3 靶向抗体偶联药物 risvutatug rezetecan（ris-rez）在广泛期小细胞肺癌中的首次国际试验结果，I 期 EMBOLD PanTumour-101 中 8 mg/kg 剂量组客观缓解率（ORR）为 61%，6 mg/kg 组为 32%。

吉利德口服 IBD 药物 emvistegrast 在 II 期试验中使溃疡性结肠炎患者症状消除

吉利德的口服药物 emvistegrast 在 II 期试验中使溃疡性结肠炎患者症状消除：每日 200 毫克、用药 12 周后，中重度溃疡性结肠炎患者的临床缓解率较安慰剂组高出 23%，差异具有统计学显著性，并超出华尔街分析师的预期。吉利德负责炎症药物临床开发的高级副总裁 Swati Tole 称，该药有潜力成为溃疡性结肠炎同类最佳的口服疗法，并提到现有疗法下多数患者仍未达到缓解。

研究揭示瑞德西韦核苷酸对病毒 RdRP 转位的强效阻滞机制

研究结合 X 射线晶体学、淬灭流动力学和分子动力学模拟发现，瑞德西韦（RDV）核苷酸从产物链 −3 位转位到 −4 位并完成后续催化的复合速率，比腺苷在肠道病毒 RdRP 上至少慢 100 倍。

诗音等团队发现靶向CDK2可改善过敏性哮喘，揭示细胞周期调控与气道免疫炎症的新联系

浙江大学医学院诗音团队与浙江省肿瘤医院叶足团队在Science China Life Sciences发表研究，发现CDK2与过敏性哮喘气道炎症及T细胞活化特征相关。

福沃药业、联进生物、Soufflé Therapeutics、OMass Therapeutics 4家创新药公司完成新一轮融资

10月12日至18日，福沃药业、联进生物、Soufflé Therapeutics 和 OMass Therapeutics 4家创新药公司宣布完成新一轮融资。

深圳市委书记靳磊到晶泰科技调研 AI for Science 进展

10月15日，深圳市委书记靳磊到河套深港科技创新合作区走访晶泰科技，参观其 AI 自主实验平台，并听取联合创始人、首席执行官马健博士汇报公司在 AI for Science 领域的技术布局及人工智能与机器人技术赋能生物医药研发的应用进展。靳磊在听取河套合作区工作汇报后提出，要加强基础研究和应用基础研究，推动科技创新和产业创新深度融合。

Nature：Triana Biomedicines 报道可穿越血脑屏障的 ALK 分子胶降解剂 TRI-611

美国 Triana Biomedicines 公司的 Vito J. Palombella 和 Andrew R. Conery 在 Nature 发表研究，报道了选择性、可穿越血脑屏障的 ALK 分子胶降解剂 TRI-611。

海博特完成7006万元B+轮融资，加码CRO数智化能力建设

广州海博特医药科技有限公司完成7006万元B+轮融资，由远翼投资领投，广州健康产投、万联广生、荔湾广药基金、鲸犀投资共同参与。资金将用于迭代AI辅助方案设计与入组可行性评估工具，完善实时数据质控与全过程追溯能力。海博特成立于2009年，累计承接完成1250余项临床研究项目，2026年新推出MedioSeek与MedioCompose两款产品。

Nature Biotechnology 编辑精选：Bioptimus 开发多模态多尺度 AI 病理模型

Bioptimus 正在开发多模态、多尺度的 AI 病理模型，用于生物标志物与药物治疗预测。Nature Biotechnology 每年会重点介绍上一年获得大额早期融资的公司，Bioptimus 入选本期编辑精选。

粒曼生物完成数千万元天使轮融资，布局虚拟细胞扰动数据基础设施

粒曼生物于2026年10月完成数千万元天使轮融资，由上海弘晖领投，兴华鼎立和杭州润苗基金跟投，川越周期担任财务顾问。公司专注高通量细胞编辑与扰动样本数据生产，已完成覆盖人类19,883个基因的阵列式扰动文库建设与湿实验验证。

ARO-MAPT 皮下注射 siRNA 中期结果积极，脑脊液 tau 蛋白最高降 73%

Arrowhead Pharmaceuticals 的 siRNA 药物 ARO-MAPT 在 1/2a 期健康志愿者中皮下注射后，第 105 天脑脊液总 tau 蛋白在 2.1、6.4、12.8 mg/kg 剂量组分别平均下降 40%、69% 和 73%，个体最高降幅 85%。

Liquidia 与 United Therapeutics 达成诉讼和解，股价反弹 25%

Liquidia 与 United Therapeutics 就专利侵权、商业秘密及反垄断等六起诉讼达成和解，Liquidia 将支付 3.807 亿美元，并同意从 Yutrepia 标签中移除 PH-ILD 适应症、不再向新患者推广该适应症。

Ginkgo Datapoints 推 CRO 服务

Jason Kelly 推荐 Ginkgo 的 Datapoints 服务，称其在小分子 ADME、抗体可开发性、扰动响应谱分析和专业 HTS 上，成本、质量和周转时间均优于海外 CRO，并呼吁美国 CRO 用机器人自动化取胜。

Diasome 的 HDV-Insulin 获 IIb 期积极数据，正敲定 T1D III 期计划

Diasome 在 HDV-Insulin 取得积极的 IIb 期数据后，正敲定针对 1 型糖尿病（T1D）的 III 期试验方案、样本量估算与胰岛素选择，并计划近期与 FDA 讨论关键性研究。该制剂基于其肝细胞靶向囊泡（HDV）脂质纳米颗粒平台，每个盘状颗粒可结合多达 100 个蛋白与多肽，将胰岛素定向递送至肝细胞。

OMass 获 3.1 亿美元融资，推进罕见内分泌病 CAH 药物 OMS1620 进入 II 期

OMass Therapeutics 完成 3.1 亿美元融资，用于推进其治疗先天性肾上腺增生（CAH）的小分子 OMS1620 进入 II 期临床，并同时用于 ACTH 依赖性库欣综合征。

抗生素已经存在，但系统无法将其送达患者

抗菌药物耐药（AMR）的核心困境不只是新药管线不足，更在于已获批的抗生素和噬菌体制剂常因监管路径割裂、缺乏定价先例、采购停滞和紧急进口机制耗时数周而无法跨国送达患者。文章主张将监管依赖与互认、储备抗菌药的预谈判准入与定价框架、响应时间匹配临床现实的常设紧急准入机制，以及把抗菌药物可及性纳入国家基础设施规划作为优先方向。