CRISPR 提升 utrophin 蛋白可阻止杜氏肌营养不良模型进展

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院团队用 CRISPR 基因编辑提升 utrophin 蛋白，作为缺失的 dystrophin 的替代，在杜氏肌营养不良模型中阻止甚至逆转了病程进展，结果发表于 Molecular Therapy Advances。杜氏肌营养不良约每 5000 名儿童中影响 1 人，通常导致患者在 20 多岁死亡，由 DMD 基因突变引起；缺乏 dystrophin 时 utrophin 可接管其功能，难点在于产量不足。该方案结合了 Drew Weissman 的 mRNA 系统与 Michael Mitchell 的脂质纳米颗粒递送系统。