IGI 的 Ross Wilson 发表基于多肽的 CRISPR 递送策略综述
IGI 的 Ross Wilson 发表了一篇综述，系统梳理基于多肽的 CRISPR 递送策略。文章已发表于 ScienceDirect，可通过原文链接阅读。
#基因编辑
Bluesky：Innovative Genomics Institute (@innovativegenomics.bsky.social)AI 评分2525 Medical XpressAI 评分5858 新型 CRISPR 方法靶向约两成癌症中出现的基因融合
澳大利亚 Peter Mac 的研究团队开发出一种用 CRISPR-Cas13b 精准靶向并沉默致癌基因融合的方法，在实验室细胞模型中成功靶向并沉默了包括 BCR-ABL1 在内的 9 种基因融合。
Endpoints News精选AI 评分7878 默克 KGaA 以 13 亿美元收购 Silence Therapeutics 及其 siRNA 管线
德国默克 KGaA 同意以 13 亿美元收购英国药物开发商 Silence Therapeutics，以拓展其在罕见病和专科疾病领域的 siRNA 业务。
公众号：iNatureAI 评分6060 多团队连发3篇 Science 解析植物识别几丁质、壳聚糖与细胞壁损伤信号的机制
2026年10月15日，丹麦奥胡斯大学 Kasper Røjkjær Andersen 团队在 Science 发表研究，以百脉根和苜蓿为对象解析 CHIP 受体家族识别几丁质寡聚体的结构基础，发现其特有的桥接结构域像卡尺一样对长链几丁质实现高亲和力、尺寸选择性识别，且该结构域是启动几丁质免疫所必需；亲和力不高的 CERK 类受体则作为共受体参与信号传递。
Bluesky：British Society for Immunology (@britsocimm.bsky.social)AI 评分4242 NIH 拟修订生物危害研究生物安全政策，更新"基因改造"技术定义
美国 NIH 正就《涉及生物危害研究的生物安全政策》草案公开征求意见，拟更新被定义为"基因改造"的技术范围。英国免疫学会呼吁会员通过 NIH 意见征集表提交反馈。
Cell Reports MedicineAI 评分6060 靶向致癌 SOX2 凝聚体可抑制鳞状细胞癌进展
Luan 等发现 SOX2 凝聚体通过调控染色质组织和致癌基因表达促进鳞状细胞癌（SCC）进展。FDA 已批准的药物 ixazomib 能以依赖 HSP70 的方式选择性破坏 SOX2 凝聚体，提供了一种针对 SCC、可由生物标志物指导的治疗策略。
Fyodor UrnovAI 评分5858 NEJM 报告基因治疗后 AAV 插入突变致椎旁肿瘤
NEJM 刊出 Vo 等人的报告，在一名接受基因治疗的患者椎旁肿瘤中检出 AAV 整合，整合序列保留了 CAG 启动子–增强子并激活了一个发育相关转录因子。Fyodor Urnov 指出这是今年第二例 AAV 驱动插入突变的报告，约 3000 名接受 AAV 治疗者中出现 2 例，比例很低但并非为零，他认为关键在于获益与风险的权衡。
Fred Hutch Cancer CenterAI 评分2222 Fred Hutch 病毒学家谈 HSV 基因编辑新研究
Fred Hutch 病毒学家 Keith Jerome 讨论了 HSV 研究的新进展，包括基因编辑、以疱疹病毒对抗自身的基因驱动策略、旨在让病毒保持休眠的表观遗传方法，以及疫苗研究兴趣的回升。
PLOS GeneticsAI 评分3838 NLGN3 自闭症变异在果蝇突触与睡眠行为中表现出不同功能影响
研究在果蝇中构建了三个 NLGN3 自闭症相关变异（p.R175W、p.R451C、p.R597W）的转基因模型，发现它们对突触与睡眠的影响各不相同。p.R175W 和母源遗传的 p.R451C 主要改变突触形态而对囊泡动态影响很小，p.R597W 则主要改变睡眠与囊泡动态而突触形态影响轻微。
PLOS GeneticsAI 评分2828 重新审视合成ORF序列对工程化LINE-1逆转座的影响
合成小鼠L1（smL1）逆转座效率高于亲本L1spa，并非源于合成ORF序列，而是ORF1p两个非同义替换与3'UTR缺失保守的鸟苷富集区（GRR）共同作用的结果。GRR以位置依赖方式影响天然小鼠L1逆转座，且不涉及mRNA提前多聚腺苷化或插入结构改变，而是通过调节ORF1p丰度实现。smL1对GRR的抑制作用不敏感，可能与其合成ORF序列带来的高效蛋白表达有关。
Cell Reports MedicineAI 评分6060 过表达 NKG2D 借助肿瘤 NKG2D 配体共刺激增强 CAR-T 细胞
Li 等人在 Cell Reports Medicine 报告，活化的 CAR-T 细胞会上调 NKG2D 配体（NKG2DL），从而易被 NK 细胞识别。过表达 NKG2D 可屏蔽内源配体，并利用肿瘤 NKG2DL 提供共刺激，在多个模型中增强 CAR-T 细胞的持久性、肿瘤浸润和抗肿瘤效果。
ScienceDailyAI 评分5858 研究解析 TKP 免疫受体识别稻瘟病菌效应子的结构基础并实现双特异性改造
英国 John Innes Centre 与日本神户大学团队在 Science Advances 发表研究，用生物物理方法和晶体学解析了禾本科作物 tandem kinase proteins（TKPs）中 Heavy Metal Associated（HMA）结构域与稻瘟病菌（Magnaporthe oryzae）效应子的结合方式。
Bioinformatics精选AI 评分6767 CRISPR-HAWK 发布：整合单倍型与变异的 CRISPR-Cas 向导设计工具
CRISPR-HAWK 是一个把个体和群体尺度的变异与单倍型纳入 gRNA 设计的框架，代码已在 GitHub 开源。作者在 79 648 个基因组上分析治疗靶点，发现变异会显著改变向导表现：针对 BCL11A 的镰状细胞病治疗向导存在完全消除预测切割活性的单倍型，七个治疗位点中 82.5% 的向导带有影响在靶活性的变异，变异还会产生新的 PAM 位点、带来参考基因组设计看不到的个体特异性向导。
推荐理由：该工具把个体与群体层面的变异和单倍型纳入 gRNA 设计，并给出 79 648 个基因组上的评估结果，可供做 CRISPR 靶点选择时参考。
中国科学院遗传与发育生物学研究所精选AI 评分6565 高彩霞与陈宇航团队在 Nature Plants 提出结构设计与表达调控协同的等位基因设计策略
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞团队与陈宇航团队在 Nature Plants 在线发表研究，提出结构指导设计与顺式调控优化相结合的等位基因工程策略，创制了除草剂抗性提升的水稻和小麦新种质。
推荐理由：该工作把蛋白结构指导的编码区变异与顺式调控元件整合结合，在水稻和小麦中同时改造 HPPD，为复杂农艺性状改良提供可迁移路径。
David R. LiuAI 评分4848 BeamTx 公布 GSD I 型碱基编辑临床数据
David R. Liu 概述碱基编辑与先导编辑的临床试验格局，并提及 Beam Therapeutics 当日公布的 GSD I 型临床试验结果。
Nature Biotechnology精选AI 评分7878 配体导向脂质纳米颗粒在体内生成 CAR NK 细胞用于免疫治疗
研究团队开发了 NK 细胞靶向脂质纳米颗粒（NtLNPs），用工程化双靶向 NK 细胞配体驱动受体特异性摄取和 mRNA 递送，在小鼠中实现最高约 80% 的 NK 细胞转染且脱靶效应很小。
推荐理由：该研究用双靶向配体修饰的 LNP 在小鼠体内转染 NK 细胞并生成 CAR NK，为 T 细胞驱动的疾病提供了一种非病毒体内改造路径。
PLOS GeneticsAI 评分1818 家蚕雌激素相关受体 ERR 的 AF-2 结构域与 PPRC1 互作调控幼虫表皮斑纹
用 CRISPR/Cas9 敲除家蚕 BmERR 的 AF-2 结构域后，BmTH、BmDDC、BmAA-NAT、Bmebony、Bmtan 等黑色素代谢基因表达受抑，酪氨酸与多巴积累，表皮斑纹缺失；过表达 BmERR 则斑纹加深。
Bluesky：Aditya Kunjapur (@kunjapur.bsky.social)AI 评分3434 组合敲除硝基还原酶基因使 E. coli 保留并合成多种硝基芳烃
通过组合敲除硝基还原酶基因，E. coli 可保留并生物合成多种硝基芳烃，相关成果发表于 Nature Chemistry。研究利用基因缺失解析细菌硝基还原酶的特异性，并获得可用于全细胞生物催化、代谢工程和遗传密码扩展的工程菌株。
Matthias Mann LabAI 评分7272 SPARCS 平台在 Cell 发表：结合激光显微切割与全基因组 CRISPR 筛选
SPARCS 平台在 Cell 发表，将 AI 图像分析、自动激光显微切割与全基因组 CRISPR 筛选结合，可从大型突变文库中按细胞形态分离目标细胞并用质谱做蛋白组分析。Matthias Mann Lab 转述称，该平台用于发现复杂细胞表型背后的基因，论文 DOI 为 10.1016/j.cell.2026.09.021。
David R. Liu精选AI 评分7878 Prime Medicine 体内 prime editing 疗法 PM577a 完成首例患者给药
Prime Medicine 宣布其针对 ATP7B H1069Q 突变型 Wilson 病的 PM577a 全球 I/II 期临床试验已完成首例患者给药，PM577 同时获得 FDA 罕见儿科疾病资格认定。David R. Liu 指出，目前至少有三项 prime editing 临床试验在进行，分别针对 CGD（体外，已有积极临床结果）、Wilson 病（体内）和 alpha-1 antitrypsin deficiency（AATD，体内）。
推荐理由：体内 prime editing 首次进入患者给药阶段，可对照同期三项 prime editing 临床试验的体内外路径差异。
Bluesky：Vijay G. Sankaran (@bloodgenes.bsky.social)AI 评分7575 Nature 论文：2.8 万人遗传研究揭示 BACH2-NRF2 激活胎儿血红蛋白通路
一项发表于 Nature 的研究通过对超过 28,000 人的遗传分析，发现 BACH2-NRF2 通路可激活胎儿血红蛋白，为镰状细胞病和 β-地中海贫血提示新的治疗方向。研究显示 BACH2 抑制胎儿血红蛋白编码基因 γ-globin 的激活，而 BACH2 缺失会增强 NRF2 在染色质上的占据并促进 γ-globin 基因处形成激活焦点。该工作由 Chun-Jie Guo 等人完成。
Bluesky：Andrew S. MacDonald (@profandrewmac.bsky.social)AI 评分5050 Alex Loukas 与 Paul Brindley 团队在 Nature Communications 报道首个可遗传转基因曼氏血吸虫品系
Alex Loukas 与 Paul Brindley 团队在 Nature Communications 报道了首个可遗传转基因血吸虫品系的构建与传代。该研究通过 CRISPR 敲入在曼氏血吸虫（Schistosoma mansoni）中获得稳定遗传的品系，可向小鼠循环系统分泌功能性抗 SARS-CoV-2 抗体，感染小鼠血清显示病毒中和活性。
Molecular Systems BiologyAI 评分5858 研究团队用精氨酸富集改造 CgCas12n，构建高效基因组与碱基编辑平台 eCgCas12n
研究团队通过精氨酸富集策略改造 Corynebacterium glutamicum Cas12n（CgCas12n），获得编辑效率提升约 60 倍的变体，并缩短 sgRNA 支架而不损失活性，组合成增强型 eCgCas12n 系统用于哺乳动物细胞基因组编辑。
Bluesky：Jesse Raab (@jraab.bsky.social)AI 评分2020 Opus 5.5 生物学安全护栏被指过度敏感：免疫治疗与 CRISPR 筛选均触发
Opus 5.5 的生物学安全护栏被指与 Fable 一样过度敏感，免疫治疗和 CRISPR 筛选两类请求均被触发拦截。该反馈来自 Bluesky 用户 @jraab.bsky.social，原文未说明具体触发条件与测试规模。
Cell SystemsAI 评分5858 iPSC 来源神经元中 CRISPR 相关酶被错误定位到细胞质，导致 KRAB(KOX1) 特异性降解
Cajka 等人在 Cell Systems 报告，iPSC 来源神经元中依赖 SV40 NLS 的 CRISPR 构建体无法定位到神经元细胞核，导致 dCas9-KRAB(KOX1) 在细胞质中被降解。改用其他 NLS 可恢复蛋白定位与表达，说明错误定位是 CRISPR 在终末分化细胞中效率偏低的一个关键因素。
中国科学院遗传与发育生物学研究所AI 评分5555 曹晓风团队编辑小麦 TaABA2 uORF，提升耐逆性与抗穗发芽能力
中国科学院遗传与发育生物学研究所曹晓风团队用单碱基编辑技术定点突变小麦 TaABA2-5A 基因的 uORF，解除其对下游主基因的翻译抑制，在不改变转录水平的情况下提高翻译效率和内源 ABA 含量，使小麦获得耐盐、耐旱能力与穗发芽抗性。
Bluesky：Roychoudhuri Lab (@roychoudhurilab.bsky.social)AI 评分4444 Julian Lum 团队 CRISPR 筛选发现 PRDX1 缺失增强 T 细胞抗卵巢癌腹水抑制功能
Julian Lum 团队用 CRISPR 筛选鉴定出使 T 细胞对人卵巢癌腹水抑制活性敏感的因子 PRDX1，其缺失可升高细胞内 ROS 并增强 T 细胞功能。
Biohub精选AI 评分7575 Biohub 用全基因组 CRISPR 筛选结合 AI 发现银屑病新药靶点
Biohub 团队对原代人成年皮肤角质形成细胞完成全基因组 CRISPR 筛选，并用基于文献训练的大语言模型 VirtualCRISPR 筛出文献中未被关注的靶点，相关结果发表于 Nature Communications。
推荐理由：用离心递送绕过角质形成细胞转染难题，完成全基因组 CRISPR 筛选，再以语言模型筛出文献未覆盖的靶点。