体外组装dArc1衣壳向肌营养不良小鼠肌肉递送基因编辑器

研究者在体外用纯化的重组蛋白与体外转录 RNA 组装出果蝇 dArc1 逆转录元件来源的衣壳，构建了无需细胞参与、成分完全明确的蛋白纳米颗粒递送系统。他们改造 dArc1 的 RNA 结合结构域，使其能包裹 mRNA 载荷和 Cas9 核糖核蛋白。 实验显示，dArc1 衣壳通过与细胞表面受体 SORCS2 直接结合进入哺乳动物细胞；向杜氏肌营养不良模型 mdx 小鼠肌肉注射携带 Cas9 基因编辑器的 dArc1 衣壳后，实现最高 18% 的外显子跳跃，并恢复肌纤维中的 dystrophin 表达。作者据此认为，该工作展示了体外组装蛋白纳米颗粒递送分子载荷的潜力。

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