Egetis在美国推出首款MCT8缺乏症药物Emcitate

瑞典 Egetis Therapeutics 在美国推出 Emcitate（tiratricol），用于治疗 MCT8 缺乏症（Allan-Herndon-Dudley 综合征），这是该病首个治疗药物，年定价约 95 万美元。 FDA 于 9 月批准该甲状腺激素受体激动剂，用于成人和儿童 MCT8 缺乏症患者的外周甲状腺毒症。该病由 SLC16A2 基因致病突变引起，患者预期寿命约 35 年。Emcitate 通过绕过缺陷的细胞转运体、降低外周 T3 水平发挥作用，但无法解决该病的神经系统后果。 该药也已在欧盟获批，并在德国上市，折后前标价约每月 1 万欧元。

AI 根据报道生成 · 1 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。