AptaDir开发靶向DNMT1的RNA-DNA嵌合体

总部位于米兰的 AptaDir Therapeutics 正在开发 RNA-DNA 嵌合体，通过阻断特定位点的 DNA 甲基转移酶 DNMT1 来重新激活沉默基因。该公司的首个目标是脆性 X 综合征的致病基因 FMR1。 目前公开的信息仅说明这一开发方向，尚未披露候选分子的实验数据或临床进展。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。