MHRA有条件批准Dojolvi治疗LC-FAOD
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MHRA有条件批准Dojolvi治疗LC-FAOD
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英国药品和健康产品管理局（MHRA）已向 Ultragenyx 的 Dojolvi（triheptanoin 口服液）授予有条件上市许可，用于治疗成人和儿童长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）。据 pharmaphorum 报道，这是该药在欧洲的首个批准；它此前于 2020 年在美国获批，今年早些时候在日本上市。MHRA 表示将密切审查 triheptanoin 的安全性。 获批不等于患者可及。报道称，LC-FAOD 患者要获得 Dojolvi，仍需等待英国报销评估机构 NICE 完成评估，除非自费凭私人处方购买。NICE 网站 8 月发布的更新称，该评估“预计于 2027 年 10 月开始”。
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最新进展11月2日 19:43
Ultragenyx 罕见病药物 Dojolvi 获英国 MHRA 有条件上市许可，为欧洲首个批准报道时间线
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11月2日
- pharmaphorumUltragenyx 罕见病药物 Dojolvi 获英国 MHRA 有条件上市许可，为欧洲首个批准
Ultragenyx 的 Dojolvi（triheptanoin 口服液）获英国 MHRA 有条件上市许可，用于治疗成人和儿童长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），据信是该药在欧洲的首个批准。该药此前于 2020 年在美国获批，今年早些时候在日本上市。LC-FAOD 是一类罕见遗传性代谢病，机体无法将长链脂肪酸转化为能量，现有管理主要依赖控制膳食脂肪、避免长时间禁食及补充中链甘油三酯（MCT）油。MHRA 表示将密切审查 triheptanoin 的安全性。
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