Ultragenyx 罕见病药物 Dojolvi 获英国 MHRA 有条件上市许可，为欧洲首个批准

Ultragenyx 的 Dojolvi（triheptanoin 口服液）获英国 MHRA 有条件上市许可，用于治疗成人和儿童长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），据信是该药在欧洲的首个批准。该药此前于 2020 年在美国获批，今年早些时候在日本上市。LC-FAOD 是一类罕见遗传性代谢病，机体无法将长链脂肪酸转化为能量，现有管理主要依赖控制膳食脂肪、避免长时间禁食及补充中链甘油三酯（MCT）油。MHRA 表示将密切审查 triheptanoin 的安全性。