David Liu在ESGCT 2026发表全会演讲

David Liu 在德国汉堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）2026 年会上作全会报告，回顾碱基编辑与先导编辑十年来的进展，并介绍其团队在疾病无关型基因编辑上的新方向。他提到，团队用 ProteinMPNN 重新设计逆转录酶中最多 25% 的氨基酸，得到表达更强、编辑效率更高的 PE8 变体；另一项工作开发了免费机器学习工具 OptiPrime，用于预测 pegRNA 的编辑结果并给出排序候选。 据其报告，目前最有希望的数据来自用 PERT 治疗 Hurler 综合征小鼠模型；Liu 称这仍属早期，但他“非常希望”各类治疗路径能帮助基因编辑惠及越来越多患者。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。