Alnylam公布亨廷顿病药物早期研究结果

STAT 记者 Adam Feuerstein 分享报道称，Alnylam 表示其亨廷顿病药物 brezosiran 在早期研究中显示出希望。该报道由 Elaine Chen 和 Jason Mast 撰写，聚焦这款基因沉默疗法；帖文未给出具体疗效数据或研究阶段细节。

Alnylam Pharmaceuticals 周五表示，其试验性亨廷顿病药物 brezosiran 在一项小型研究中显示前景，提示该药能部分沉默驱动这一神经退行性疾病的突变基因。接受最高剂量的患者，其脑脊液中突变 huntingtin 的水平平均下降 60% 或 64%，具体数值取决于所用检测方法。公司称安全性特征“令人鼓舞”，并计划明年启动一项安慰剂对照研究，以验证该药能否真正延缓疾病进展。Alnylam 研发负责人 Pushkal Garg 表示，目前实现了高水平敲低，且安全性和耐受性良好。相关数据在欧洲亨廷顿病网络临床研究大会上公布。