Cas12m改造实现小鼠体内多重基因激活
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研究团队鉴定并改造天然核酸酶失活的Cas12m蛋白家族，开发出紧凑型多重基因激活平台smCRISPRa。其前体crRNA具有内在自加工活性，据此优化的denCas12m变体可将编码多gRNA阵列的单一转录单元在靶细胞内加工为独立guide，从而多位点协同激活单个基因，或在单个all-in-one AAV载体中同时激活不同内源基因。团队称，单个AAV载体最多递送8条crRNA、激活6个不同基因，并在杜氏肌营养不良和Scn1a单倍剂量不足小鼠模型中实现表型挽救。 同日，Thomas Gorochowski团队在Bluesky发布预印本，提出基于Cas12m的紧凑型CRISPR基因线路设计规则，由Shivang Joshi主导；其最优示例为仅用730 bp遗传编码调控两条代谢通路的2输入、2输出线路。该预印本与smCRISPRa的体内基因激活研究属不同工作。
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事件进展
2 个进展
- 10月28日 19:12 · 1 篇报道基于Cas12m的紧凑CRISPR基因线路设计规则Bluesky：Thomas Gorochowski (@chofski.bsky.social)：利用 Cas12m 建立紧凑型 CRISPR 基因线路设计规则
- 10月28日 08:00 · 1 篇报道紧凑型Cas12m变体实现体内多重基因激活Nature Biotechnology：紧凑型 Cas12m 变体实现体内多重基因激活
报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
- Bluesky：Thomas Gorochowski (@chofski.bsky.social)利用 Cas12m 建立紧凑型 CRISPR 基因线路设计规则
Shivang Joshi 主导的工作在 bioRxiv 预印本上提出基于 Cas12m 的紧凑型 CRISPR 基因线路设计规则，其中最优示例是一个仅用 730 bp 遗传编码即可调控两条代谢通路的 2 输入、2 输出线路。
- Nature Biotechnology精选紧凑型 Cas12m 变体实现体内多重基因激活
研究团队鉴定并改造了 Cas12m 蛋白家族，开发出紧凑型多重基因激活平台 smCRISPRa。Cas12m 是天然核酸酶失活的 CRISPR 系统，其前体 crRNA 具有内在自加工活性；基于此优化的 denCas12m 变体可把编码多 gRNA 阵列的单一转录单元在靶细胞内加工成独立的功能 guide，从而通过多个位点协同激活单个基因，或在单个 all-in-one AAV 载体中同时激活不同内源基因。
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