Nature Biotechnology·· 13 小时前精选AI 评分78
紧凑型 Cas12m 变体实现体内多重基因激活
An engineered, compact Cas12m variant for multiplexed gene activation in vivo
AI 导读
研究团队鉴定并改造了 Cas12m 蛋白家族，开发出紧凑型多重基因激活平台 smCRISPRa。Cas12m 是天然核酸酶失活的 CRISPR 系统，其前体 crRNA 具有内在自加工活性；基于此优化的 denCas12m 变体可把编码多 gRNA 阵列的单一转录单元在靶细胞内加工成独立的功能 guide，从而通过多个位点协同激活单个基因，或在单个 all-in-one AAV 载体中同时激活不同内源基因。
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来源：Nature Biotechnology · doi.org
推荐理由
Cas12m 天然核酸酶失活且能自加工前体 crRNA，被改造成紧凑型多重基因激活平台，并在两种小鼠疾病模型中做了表型挽救。