FDA 发布个体化基因疗法审批指南草案

美国 FDA 于周二发布指南草案，拟简化部分个体化基因疗法的审批流程。PKD Foundation 社区项目与教育副总裁 Paul Scribner 在当天的罕见病活动上表示，这份草案相当于立下一面旗帜，表明这件事很重要。基因疗法通过改变人体细胞内的缺陷基因来治疗或治愈疾病，其进展让研究人员和公司相信，许多携带罕见突变的患者可能从这类个体化药物中获益。报道指出，这份草案受到长期批评 FDA 相关做法的罕见病倡导者的欢迎。该报道为 STAT+ 付费内容，正文其余部分未公开。