FDA 发布个性化基因疗法新指南草案，拟允许以实验室数据扩展不同突变适应症

美国 FDA 于周二公布个性化基因疗法新指南草案，聚焦针对同一致病基因不同突变的疗法。按该方案，药企可先用较传统的方式获批针对某一突变的个性化基因疗法，之后凭实验室数据而非全新临床试验获得其他突变的许可，后续审批的参数将在原始申请中以 FDA 所称的 individualized feature space 列出。