恶性横纹肌样瘤类器官表面蛋白质组学筛选出 ROBO1 作为 CAR T 靶点

研究团队对恶性横纹肌样瘤类器官及患者配对的正常肾脏类器官开展基于质谱的细胞表面蛋白质组学分析，并结合转录组与蛋白表达数据，将 ROBO1 鉴定为候选 CAR T 靶点。ROBO1 在恶性横纹肌样瘤及其他儿童肿瘤中表达强且均一。ROBO1 靶向 CAR T 细胞在体外与恶性横纹肌样瘤、横纹肌肉瘤和神经母细胞瘤类器官共培养时能有效清除肿瘤细胞；在小鼠体内，ROBO1 CAR T 细胞可浸润肿瘤、诱导肿瘤消退并显著延长荷瘤小鼠生存期。作者据此提出 ROBO1 可作为 CAR T 细胞治疗的靶点，为高风险儿童实体瘤提供潜在治疗方向。