OTXL引进首个罕见病基因疗法OTXL-101
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Orphan Therapeutics Accelerator（OTXL）与伦敦大学学院商业化公司 UCL Ventures 及 Children's Medical Research Institute（CMRI）达成协议，引进在研基因疗法 OTXL-101（原 AAVLK03hOTC），用于治疗 X 连锁罕见代谢病鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTCD）。该疗法以靶向肝脏的腺相关病毒载体递送功能性 OTC 基因，已获美国和欧盟孤儿药资格及美国罕见儿科疾病资格。 OTXL-101 此前由 Bloomsbury Genetic Therapies 推进：2023 年 12 月，一名 10 岁晚发型 OTCD 男性患者在大奥蒙德街医院接受治疗，原计划开展 12 人试验；Bloomsbury 于 2025 年关闭后，项目归还 UCL 和 CMRI。OTXL 称目前正对已为试验生产的材料进行稳定性和效力检测。 OTXL 表示，若 OTXL-101 通过进一步检测并获批，可能成为重要治疗工具；这一潜在效果尚待验证。OTXL 还计划扩展管线。
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- GENOrphan Therapeutics Accelerator 引进首款基因疗法 OTXL-101，用于 OTCD 并计划扩展管线
Orphan Therapeutics Accelerator（OTXL）从 UCL Ventures 和 Children's Medical Research Institute（CMRI）引进首款在研基因疗法 OTXL-101（原 AAVLK03hOTC），用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTCD）。OTXL-101 采用靶向肝脏的腺相关病毒载体递送功能性 OTC 基因，已获美国和欧盟孤儿药资格及美国罕见儿科疾病资格。
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