Orphan Therapeutics Accelerator 引进首款基因疗法 OTXL-101，用于 OTCD 并计划扩展管线

Orphan Therapeutics Accelerator（OTXL）从 UCL Ventures 和 Children's Medical Research Institute（CMRI）引进首款在研基因疗法 OTXL-101（原 AAVLK03hOTC），用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTCD）。OTXL-101 采用靶向肝脏的腺相关病毒载体递送功能性 OTC 基因，已获美国和欧盟孤儿药资格及美国罕见儿科疾病资格。