AAV-CRISPR治疗DMD：动物有效，人体试验现致命免疫反应
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AAV-CRISPR治疗DMD：动物有效，人体试验现致命免疫反应
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AI 综述
Guoling Li等研究团队在《Cell》发表AAV-CRISPR体内基因编辑治疗杜氏肌营养不良（DMD）的临床前与首次人体试验结果：单剂疗法在人性化DMD小鼠中恢复dystrophin，在非人灵长类中实现持久编辑且安全性可控。 但在DMD首次人体试验中，该疗法虽在分子层面显示肌肉编辑证据，却出现剂量依赖的致命免疫并发症。作者据此指出，需扩大系统性AAV-CRISPR治疗的安全窗口。
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最新进展10月26日 08:00
AAV-CRISPR 体内基因编辑治疗 DMD 的临床前研究与首次人体试验报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月26日
- Cell精选AAV-CRISPR 体内基因编辑治疗 DMD 的临床前研究与首次人体试验
一项单剂 AAV-CRISPR 疗法在人性化 DMD 小鼠中恢复了 dystrophin，并在非人灵长类中实现持久编辑且安全性可控。在 DMD 首次人体试验中，该疗法在分子层面显示出肌肉编辑证据，但也出现剂量依赖的致命免疫并发症，作者据此指出需要扩大系统给药 AAV-CRISPR 治疗的安全窗口。
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