Cell· Guoling Li, Feng Han, Cuijin Wang, Ming Jin, Jiajia Lin, Hainan Zhang, Xiudong Yan, Xing Wang, Xinyan Sun, Yiqun Yuan, Siyuan Zhang, Shuaishuai Zhang, Jingyan Zhu, Yichao Xu, Yingyan Wang, Yujiao Deng, Fangxin Li, Linyu Shi, Alvin Luk, Ning Wang, Hui Yang, Jiwen Wang·· 16 小时前精选AI 评分78
AAV-CRISPR 体内基因编辑治疗 DMD 的临床前研究与首次人体试验
In vivo genome-editing therapy for Duchenne muscular dystrophy: Preclinical studies and first-in-human trial
AI 导读
一项单剂 AAV-CRISPR 疗法在人性化 DMD 小鼠中恢复了 dystrophin，并在非人灵长类中实现持久编辑且安全性可控。在 DMD 首次人体试验中，该疗法在分子层面显示出肌肉编辑证据，但也出现剂量依赖的致命免疫并发症，作者据此指出需要扩大系统给药 AAV-CRISPR 治疗的安全窗口。
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来源：Cell · cell.com
推荐理由
在临床前与首次人体试验中同时呈现 AAV-CRISPR 治疗 DMD 的编辑证据和剂量相关免疫风险，为评估系统给药的安全边界提供直接数据。