piclidenoson在实验模型中恢复Lowe综合征肾细胞功能

TIGEM研究团队报告，药物 piclidenoson（IB-MECA）在多种 Lowe 综合征实验模型中恢复了肾细胞的受体介导内吞和自噬流。研究基于 OCRL 基因缺陷导致 PI(4,5)P₂ 在内体异常蓄积的认识，用高通量筛选分析 1,200 多种药理活性化合物，从 100 多个候选物中锁定腺苷 A3 受体激动剂 piclidenoson。 上述改善蛋白重吸收的效果在工程细胞系、患者来源肾小管细胞、人多能干细胞来源肾类器官、单细胞基因组分析和人源化小鼠模型中得到验证。这些结果来自实验模型，尚不能说明对患者有效。 由罗马 Bambino Gesù 儿童医院的 Francesco Emma 协调的临床研究正在接受监管审查，将评估该药改善患者肾小管功能的能力。

AI 根据报道生成 · 44 分钟前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。