药物 piclidenoson（IB-MECA）在 Lowe 综合征实验模型中恢复肾细胞功能

piclidenoson（IB-MECA）在多种 Lowe 综合征实验模型中恢复了肾细胞的受体介导内吞和自噬流。研究团队基于对 OCRL 基因缺陷导致 PI(4,5)P₂ 在内体异常蓄积的认识，用高通量筛选平台分析了 1,200 多种药理活性化合物，从 100 多个候选物中锁定腺苷 A3 受体激动剂 piclidenoson，并在工程细胞系、患者来源肾小管细胞、人多能干细胞来源肾类器官、单细胞基因组分析和人源化小鼠模型中验证其改善蛋白重吸收的效果。