碱基编辑首次治疗7名AATD患者

德国汉诺威医学院与中国上海仁济医院团队合作，首次用CRISPR/Cas9碱基编辑矫正肝细胞中的缺陷碱基，治疗了7名α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATM）患者。初步安全性和有效性结果已发表在《Journal of Hepatology》。 该方法修改突变碱基后在对侧链制造单链断裂，由细胞自身修复补上正确碱基，避免DNA双链断裂。55岁的Katrin H.输注后血检显示体内重新产生功能性AAT，且无副作用，此后不再需要每周静脉补充蛋白；但已造成的肺和肝损伤无法逆转。 该疗法尚未获批，汉诺威医学院的临床试验计划于2027年初继续。研究团队认为该策略可扩展到其他单碱基替换的先天性肝病。

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