BridgeBio等待FDA对BBP-418审批决定

BridgeBio Pharma 正为 BBP-418 的潜在上市做准备，等待 FDA 在 11 月 27 日前作出审批决定。该药用于 LGMD2I/R9，是一种口服糖基化底物疗法，旨在提升 FKRP 与糖基化 αDG 水平；若获批，将成为该罕见神经肌肉疾病首个疾病修饰疗法。 III 期 FORTIFY 研究入组 112 名 12 至 60 岁患者，主要中期分析终点达到：治疗组糖基化 αDG 较基线显著升高，安慰剂组基本无变化，次要终点血清 CK 也下降。此次审评获优先审评资格，且未安排咨询委员会会议。公司尚未披露定价。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。