BridgeBio 的 LGMD2I/R9 候选药 BBP-418 临近 FDA 审批决定

BridgeBio Pharma 的 LGMD2I/R9 候选药 BBP-418 正等待 FDA 在 11 月 27 日前作出审批决定，若获批将成为该罕见神经肌肉疾病首个疾病修饰疗法。该药为口服糖基化底物疗法，旨在提升 FKRP 与糖基化 αDG 水平。III 期 FORTIFY 研究入组 112 名 12 至 60 岁患者，主要中期分析终点达到，治疗组糖基化 αDG 较基线显著升高，安慰剂组基本无变化，次要终点血清 CK 也下降。