YOLT-202碱基编辑治疗AATD病例经同行评审发表
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YOLT-202碱基编辑治疗AATD病例经同行评审发表
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AI 综述
中国生物技术公司YolTech开发的体内碱基编辑疗法YOLT-202，在一名66岁、经基因确诊的PiZZ型α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者中完成单次35 mg静脉输注治疗。相关病例报告经同行评审后发表于《Journal of Hepatology》。 肝活检显示，该剂量下修正效率较高，未检出旁观者编辑或脱靶改变；患者基因型由PiZZ纯合转为PiMM、PiMZ与PiZZ细胞的嵌合状态。研究者称，这是向遗传性肝病永久微创疗法迈近的一步。 该结果来自单例病例。YolTech这项单臂、开放标签研究已入组18名纯合PiZZ型AATD患者，预计2027年第一季度完成。
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最新进展11月3日 21:09
YolTech 碱基编辑疗法 YOLT-202 治疗 PiZZ 型 AATD 的病例报告获同行评审发表报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
11月3日
- pharmaphorum精选YolTech 碱基编辑疗法 YOLT-202 治疗 PiZZ 型 AATD 的病例报告获同行评审发表
中国生物技术公司 YolTech 开发的体内基因疗法 YOLT-202 在一名 66 岁 PiZZ 型 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者中完成治疗，相关病例报告经同行评审后发表于 Journal of Hepatology。患者经静脉输注单次 35 mg 碱基编辑疗法后，肝活检显示该剂量下修正效率较高，未检出旁观者编辑或脱靶改变；患者 PiZZ 基因型转为 PiMM、PiMZ 与 PiZZ 细胞的嵌合状态，由纯合转为杂合。研究者称这是向遗传性肝病永久微创疗法迈近的一步。
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