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YolTech 碱基编辑疗法 YOLT-202 治疗 PiZZ 型 AATD 的病例报告获同行评审发表
Case study backs YolTech's AATD gene therapy
AI 导读
中国生物技术公司 YolTech 开发的体内基因疗法 YOLT-202 在一名 66 岁 PiZZ 型 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者中完成治疗，相关病例报告经同行评审后发表于 Journal of Hepatology。患者经静脉输注单次 35 mg 碱基编辑疗法后，肝活检显示该剂量下修正效率较高，未检出旁观者编辑或脱靶改变；患者 PiZZ 基因型转为 PiMM、PiMZ 与 PiZZ 细胞的嵌合状态，由纯合转为杂合。研究者称这是向遗传性肝病永久微创疗法迈近的一步。
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来源：pharmaphorum · pharmaphorum.com
推荐理由
同行评审病例报告显示单次 35 mg 碱基编辑在 PiZZ 型 AATD 患者中实现基因修正，可与同领域在研疗法对照。