Kamau公布nula-cel治疗镰状细胞病初步数据

Kamau Therapeutics 公布其基因编辑疗法 nula-cel 治疗镰状细胞病（SCD）的初步临床数据：3 名接受 V2.0 工艺治疗的患者在 β-globin 基因上实现 HDR 介导的精确修正并恢复成人血红蛋白（HbA）表达，均在出院前摆脱输血，中性粒细胞植入中位时间 21 天。随访超过 6 个月的两名患者总血红蛋白超过 10 g/dL，HbS 分别为 17.6%（12 个月）和 19.1%（8 个月），HbA 分别为 77% 和 67%；骨髓 HDR 等位基因频率稳定在约 20%。 公司称，未出现与 nula-cel 或多步基因编辑工艺 V2.0 相关的严重不良事件，但部分不良事件与白消安预处理和干细胞移植一致。该 I/II 期 RESTORE 试验计划入组约 15 名受试者。公司表示拟与 FDA 讨论注册试验。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。