Kamau Therapeutics 公布镰状细胞病基因编辑初步临床数据，拟与 FDA 讨论注册试验

Kamau Therapeutics 公布其 nula-cel 治疗镰状细胞病（SCD）的初步临床数据：3 名接受 V2.0 工艺治疗的患者在 β-globin 基因上实现 HDR 介导的精确修正，并恢复成人血红蛋白（HbA）表达，均在出院前摆脱输血，中性粒细胞植入中位时间 21 天。随访超过 6 个月的两名患者总血红蛋白超过 10 g/dL，HbS 分别为 17.6%（12 个月）和 19.1%（8 个月），HbA 分别为 77% 和 67%；骨髓 HDR 等位基因频率稳定在约 20%，单细胞分析显示超过 90% 循环红细胞含保护水平的 HbA。