体内碱基编辑靶向ANGPTL3持久降脂
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体内碱基编辑靶向ANGPTL3持久降脂
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AI 综述
研究团队在《Nature》发表研究：用GalNAc–脂质纳米颗粒包裹向导RNA和编码CRISPR腺嘌呤碱基编辑器的mRNA，单次输注后在小鼠和非人灵长类中实现肝脏选择性失活ANGPTL3。非人灵长类耐受良好，循环ANGPTL3蛋白平均降低超过90%，单次给药后持久性追踪至3年；高脂血症小鼠和非人灵长类模型中LDL-C降低约40%至50%，甘油三酯降低50%至70%。 体外人类肝细胞分析显示，编辑在ANGPTL3目标位点引入DNA碱基对改变，在约3000个候选位点未检出脱靶编辑或治疗相关结构变异。研究团队称，这些结果为在难治性高脂血症患者中启动一项正在进行的人体首次临床试验提供了科学基础；该试验的疗效尚未公布。
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最新进展11月6日 08:00
体内 CRISPR 碱基编辑 ANGPTL3 在非人灵长类中实现持久降脂报道时间线
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11月6日
- Nature精选体内 CRISPR 碱基编辑 ANGPTL3 在非人灵长类中实现持久降脂
研究团队用 GalNAc–脂质纳米颗粒包裹向导 RNA 和编码 CRISPR 腺嘌呤碱基编辑器的 mRNA，单次输注后在小鼠和非人灵长类中实现肝脏选择性失活 ANGPTL3。体外人类肝细胞分析显示，编辑在 ANGPTL3 目标位点引入 DNA 碱基对改变，在约 3000 个候选位点未检出脱靶编辑或治疗相关结构变异。非人灵长类中该处理耐受良好，循环 ANGPTL3 蛋白平均降低超过 90%，单次给药后持久性追踪至 3 年；在高脂血症小鼠和非人灵长类模型中，LDL-C 降低约 40% 至 50%，甘油三酯降低 50% 至 70%。
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