Prime Medicine 体内 prime editing 疗法 PM577a 完成首例患者给药

Prime Medicine 宣布其针对 ATP7B H1069Q 突变型 Wilson 病的 PM577a 全球 I/II 期临床试验已完成首例患者给药，PM577 同时获得 FDA 罕见儿科疾病资格认定。David R. Liu 指出，目前至少有三项 prime editing 临床试验在进行，分别针对 CGD（体外，已有积极临床结果）、Wilson 病（体内）和 alpha-1 antitrypsin deficiency（AATD，体内）。