FDA 发布基因药物草案指南，拟按突变扩展同一药物的适用范围

Fyodor Urnov 转发并赞同 Allan Reine 对 FDA 新草案指南的解读：同一基因的遗传病常由多种突变引起，过去每种突变对应的疗法可能各自需要审批，草案拟允许企业按疾病获得一次批准并预先界定可定制范围，后续针对新突变的版本在体外数据支持下以补充申请加入，多数情况下无需新的临床数据。Reine 认为这有望推动罕见与超罕见病疗法，并称 prime editing 的平台化设计契合这一路径。