Neurogene 与 Taysha 的 Rett 综合征基因疗法进入后期开发收尾阶段

Neurogene 与 Taysha Gene Therapies 的 Rett 综合征基因疗法均已完成关键试验给药，进入后期开发收尾阶段，BMO 资本市场分析师称这是一场“两马竞赛”。Taysha 的 TSHA-102 已在关键性 REVEAL 试验中完成 17 名女孩给药，可能支持 2027 年上半年提交监管申请；Neurogene 的 NGN-401 在注册性 Embolden 试验中完成 25 名 3 岁及以上女性患者给药，数据预计 2027 年下半年公布。