Prime Medicine 首次在人体内用先导编辑治疗威尔逊病

美国生物技术公司 Prime Medicine 宣布，本月初已为首位受试者实施先导编辑治疗，直接在肝脏细胞中改写 DNA，以消除导致威尔逊病的 ATP7B 基因突变，这是已知首例直接在人体内编辑 DNA 的治疗，首批结果预计明年公布。威尔逊病由 ATP7B 突变引起，该基因编码将过量铜转运出肝脏的蛋白质，铜积累可造成肝脏和神经损伤。相比通常使基因失活的 CRISPR-Cas9，先导编辑能插入、删除或改写 DNA 片段，可实现修复该突变所需的特定修正。