先导医药宣布先导编辑首次在人体内编辑DNA治疗威尔逊病

美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）宣布，已利用先导编辑技术首次在人体内直接编辑DNA，治疗一名威尔逊病患者，首批临床试验结果预计2027年公布。威尔逊病由ATP7B基因突变引起，突变后铜在肝脏和神经系统中蓄积造成损伤，患者目前多需长期服用驱铜药物。此次试验通过脂质纳米颗粒把先导编辑组件送入患者肝细胞，纠正ATP7B基因中的特定突变；先导编辑将Cas9切口酶与逆转录酶结合，不切断DNA双链即可实现碱基替换和小片段插入缺失。