小核酸肝外递送进入资产化阶段：CNS、脂肪与肌肉路线进展盘点

小核酸肝外递送正从技术探索进入被临床数据与资本定价的阶段。Arrowhead公布ARO-MAPT的1/2a期数据，皮下注射siRNA在健康志愿者脑脊液中实现Tau蛋白最高85%降幅，2.1 mg/kg和6.4 mg/kg组第105天分别平均降低40%和69%，12.8 mg/kg组平均降低73%；但结果来自健康志愿者，尚不能证明脑内Tau缠结减少或临床获益。同期罗氏以最高11.6亿美元锁定大睿生物脂肪靶向ALK7 RNAi，礼来以最高11亿美元押注剂泰科技AI-LNP肝外递送平台。