诺华确认 Zolgensma 治疗患者中出现 9 例肿瘤报告

诺华向 BioSpace 确认，自 2019 年 Zolgensma 获批用于两岁以下 SMA 患儿以来，已有 9 例接受过该疗法的患者报告肿瘤，其中 2 例显示载体整合进患者 DNA 的证据，这两名患者已接受治疗并继续被监测，另外 7 例尚未与疗法建立因果关系。诺华表示，载体整合导致肿瘤的潜在风险已写入 Zolgensma 处方信息，截至周四该药在临床试验、管理准入项目和商业治疗中已治疗超过 6000 名患者。事件由 SMA 患儿家长在 LinkedIn 发帖引发关注，家长称两例确认病例发生在给药后 18 至 60 个月。