诺华确认 Zolgensma 相关肿瘤报告 9 例

诺华向 BioSpace 确认，在接受过脊髓性肌萎缩症基因疗法 Zolgensma 治疗的患者中已报告 9 例肿瘤，其中 2 例显示载体整合进患者 DNA 的证据，这两名患者已接受治疗并继续被监测，另有 7 例尚未与疗法建立因果关系。Zolgensma 于 2019 年获批用于两岁以下 SMA 患儿，其说明书已包含 AAV 载体整合可能导致肿瘤的理论风险警示。诺华表示，截至周四已有超过 6000 名患者在临床试验、管理准入项目和商业治疗中接受该疗法。SMA Europe 称相关监管机构正在评估现有证据，并已要求诺华及时公开沟通。此前该疗法的安全争议主要集中在肝脏相关不良事件。