诺华确认Zolgensma治疗后9例肿瘤报告

1. 02:56
   Adam Feuerstein ✡️精选

   诺华报告其 SMA 基因疗法出现此前未知的肿瘤病例

   诺华（Novartis）报告其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法出现此前未知的肿瘤病例，这些病例可能与疗法相关。该消息由 STAT 的 Jason Mast 和 Pharmalot 报道，Adam Feuerstein 在 X 上转发并称这是当天又一条坏消息。

2. 02:53
   STAT精选

   诺华报告 7 例 SMA 基因疗法 Zolgensma 治疗后新发肿瘤病例

   诺华承认，在接受其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法 Zolgensma 治疗的儿童中，发现了 7 例此前未知的肿瘤病例，这一情况已引起家庭、医生和患者权益组织的担忧。目前这些病例仅被视为潜在的安全信号。相关病例由一家权益组织和一个 Facebook 页面于周四公开，此前诺华已向神经科医生披露了这些信息。SMA Europe 发表声明称，监管机构正在审查这些病例。诺华则表示，自 Zolgensma 于 2019 年获批以来，已收到 9 例既往接受治疗患者出现肿瘤的报告，其中迄今有 2 例显示肿瘤可能与治疗本身有关。

3. 02:53
   STAT精选

   诺华报告 Zolgensma 治疗后出现 7 例此前未知的肿瘤病例

   诺华承认，在接受其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法 Zolgensma 治疗的儿童中，发现了 7 例此前未知的肿瘤病例，这一情况已引起家庭、医生和患者权益组织的担忧。这些病例目前仅被视为潜在的安全信号，由一家权益组织于周四在一家 Facebook 页面上公开，此前诺华本周早些时候已向神经科医生披露了相关信息。SMA Europe 发表声明称，监管机构正在审查这些病例。诺华表示，自 Zolgensma 于 2019 年获批以来，已收到 9 例既往接受治疗患者的肿瘤报告，其中迄今有 2 例显示肿瘤可能与治疗本身有关。

4. 01:19
   BioSpace精选

   诺华确认 Zolgensma 治疗患者中出现 9 例肿瘤报告

   诺华向 BioSpace 确认，自 2019 年 Zolgensma 获批用于两岁以下 SMA 患儿以来，已有 9 例接受过该疗法的患者报告肿瘤，其中 2 例显示载体整合进患者 DNA 的证据，这两名患者已接受治疗并继续被监测，另外 7 例尚未与疗法建立因果关系。诺华表示，载体整合导致肿瘤的潜在风险已写入 Zolgensma 处方信息，截至周四该药在临床试验、管理准入项目和商业治疗中已治疗超过 6000 名患者。事件由 SMA 患儿家长在 LinkedIn 发帖引发关注，家长称两例确认病例发生在给药后 18 至 60 个月。

5. 01:19
   BioSpace精选

   诺华确认 Zolgensma 相关肿瘤报告 9 例

   诺华向 BioSpace 确认，在接受过脊髓性肌萎缩症基因疗法 Zolgensma 治疗的患者中已报告 9 例肿瘤，其中 2 例显示载体整合进患者 DNA 的证据，这两名患者已接受治疗并继续被监测，另有 7 例尚未与疗法建立因果关系。Zolgensma 于 2019 年获批用于两岁以下 SMA 患儿，其说明书已包含 AAV 载体整合可能导致肿瘤的理论风险警示。诺华表示，截至周四已有超过 6000 名患者在临床试验、管理准入项目和商业治疗中接受该疗法。SMA Europe 称相关监管机构正在评估现有证据，并已要求诺华及时公开沟通。此前该疗法的安全争议主要集中在肝脏相关不良事件。

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