Prime Medicine 完成首例体内先导编辑人体试验，治疗威尔逊病

美国生物技术公司 Prime Medicine 宣布，本月初已成功完成首例临床试验，利用先导编辑技术直接在人体内重写肝细胞 DNA，以消除导致威尔逊病的 ATP7B 基因突变，使过量铜能够排出。相比传统 CRISPR-Cas9 多用于使基因失活，先导编辑能插入、删除和重写 DNA 片段，可完成修复该突变所需的特定编辑。公司计划明年公布首批结果。文章指出，体内编辑的生产和给药成本可能远低于为每位患者定制细胞疗法，但递送颗粒需精准靶向目标器官并避开其他器官，且无法像体外编辑那样在回输前验证编辑结果。