FDA 将 Agios 的 mitapivat 镰状细胞病 sNDA 审批决定推迟至 2027 年 2 月

FDA 将 Agios Pharmaceuticals 旗下 mitapivat 用于镰状细胞病（SCD）的补充新药申请（sNDA）审批决定推迟至明年，PDUFA 目标行动日期从原定的 2026 年 11 月 1 日延长三个月至 2027 年 2 月 1 日。此次延期源于 FDA 认定该申请存在重大修订，即应 FDA 要求补充信息以评估 mitapivat 在 SCD 中是否需要风险评价与缓解策略（REMS）；Agios 已于 10 月 19 日提交截至 10 月 9 日约九个月的更新安全性数据。