NEJM 报告基因治疗后 AAV 插入突变致椎旁肿瘤

NEJM 刊出 Vo 等人的报告，在一名接受基因治疗的患者椎旁肿瘤中检出 AAV 整合，整合序列保留了 CAG 启动子–增强子并激活了一个发育相关转录因子。Fyodor Urnov 指出这是今年第二例 AAV 驱动插入突变的报告，约 3000 名接受 AAV 治疗者中出现 2 例，比例很低但并非为零，他认为关键在于获益与风险的权衡。